国奥源联盟技术实力

国内首屈一指的干细胞再生医学综合集成创新技术平台

国奥源联盟是目前国内技术水平最领先的干细胞再生医学基础研究与应用技术开发和临床转化技术联合体。联盟旗下拥有共计120余名来自国家级科研临床机构的基础医学、细胞与分子生物学、临床医学、生物工程学、实验动物学等多学科领域的专业精英专家学者,系国内第一批真正意义上专业从事成体干细胞研究的科学工作者。历经近20年磨砺考验,已形成以成体干细胞研究为核心,致力于开展干细胞与再生医学研究为主线的基础研究、技术开发、临床转化、应用实践为一体的综合集成创新技术平台和人员团队,已成为国内最重要的以成体干细胞为特色的再生医学科研基地和技术研发联合体。

国奥源构建了国内第一个覆盖干细胞再生医学上下游医、教、研、用四位一体涵盖十大功能区的全产业链技术平台体系,该产业链的建成将真正实现干细胞再生医学技术从尖端实验室成果变成革新普通人健康与生活的工具,能够以低廉的价格为民生大众提供最优质的技术产品与服务。

干细胞再生医学基础科学研究平台


亚全能干细胞学说:指引揭示再生医学奥义的路书

自有文明记载以来,人类就从未放弃过对长生不老之梦的追求,无论中外神话还是炼丹术士,从传说到现实,无不展现出对再生,重生,永生的美好期许。

现代发育生物学让人们第一次认识到生命的本质起源,似乎我们离目标又近了一步。20世纪90年代干细胞研究的强势崛起彻底点燃了人们追逐梦想的激情,胚胎干细胞(ESC)的无限复制能力和形成完整生命体的全能性是再好不过的注脚,似乎人类经历过的所有病痛都能通过ESC得到彻底治愈。

理想很丰满,现实却更具骨感,ESC很快被发现具有极强致瘤性,在生物体内能很快形成肿瘤,这样的高风险令人无法接受。研究人员不得不冷静下来思考:ESC功能足够强大,但人类现有科技水平难以掌控;普通组织干细胞足够安全,却难以应对来自人体各种组织和器官病损的修复。

那么问题来了:有没有兼具两者优点的干细胞存在?

基于上述这样朴素的猜想,国奥源科学家在20年前开启了干细胞发现之旅。由于胚胎干细胞获取困难且存在伦理争议,成年人组织貌似又失去了存在这种干细胞的可能,国奥源科学家结合中国国情,独辟蹊径地选择了流产术后的胎儿组织作为研究对象,一来考虑到胎儿是最接近胚胎发育原始状态的成体,二来能够规避使用胚胎的伦理争议。没有任何国内外成功经验可供借鉴,历经数年时间,最终在国际上首次从人类胎儿组织中分离获取并鉴定得到一种具备仅次于胚胎干细胞的全能性和安全性媲美正常组织细胞的成体干细胞亚群,将之命名为“亚全能干细胞”,这类“亚全能干细胞”除不能发育成完整生命个体之外,能够实现人体各个组织器官细胞的跨胚层多系统分化,拥有仅次于胚胎干细胞全能性的亚全能性,并且在体内外能够实现自我复制,真实证明了前述猜想的正确性。

国奥源科学家基于对亚全能干细胞的系统化研究,创造性提出了亚全能干细胞学说的再生修复新概念。

干细胞药物产品研发平台


从干细胞到药物:科学家的新舞台

干细胞作为当今生物医学最前沿热门研究领域,经过近15年发展已进入从基础研究向临床转化的黄金时期,其中的成体干细胞是当前唯一具备转化应用和产业化条件的研究方向,是未来20年生物医学发展的革命性突破方向之一,并且近年已逐渐从实验室向临床应用过渡。干细胞药物是最主要的应用方向和技术产品种类,西方发达国家近年纷纷加大了干细胞药物产品的研发支持力度,近两年对干细胞新药的研发立项和审批速度逐年加快,迄今已有四个干细胞药物产品获得审批上市,且全部为成体干细胞来源。2011年7月,韩国药监局批准该国FCB-Pharmicell公司治疗心梗的干细胞新药Hearticellgram-AMI上市,成为全球第一个获得批准上市的干细胞治疗药物。2012年5月,美国Osiris公司治疗血液病的干细胞药物Prochymal在加拿大获得批准上市,成为第一个治疗血液病的干细胞新药。2015年2月25日,由意大利Chiesi Farmaceutici公司研发的成体干细胞产品Holoclar成为第一个获得欧盟批准上市的干细胞产品。目前各国处于临床研发阶段的干细胞新药产品大约有十数个,应用加速趋势已逐渐明晰,以干细胞为首的再生医学产业的战略布局和国际竞争已拉开帷幕。

由此可以看出,国奥源科学家敏锐的学术洞察力和远超同行的产业发展预判力。实际上,国奥源拥有国际最领先的干细胞药物产品开发团队。

早在2000年,国奥源科学家就极具远见地将新药研发概念和技术手段创新性引入成体干细胞的产业化开发,将亚全能干细胞学说的基础成果从实验室挪到了车间,紧紧围绕“获取具有理想分化潜能的成体干细胞”和“建立干细胞体外制备技术体系”两大再生医学研究领域核心问题,针对恶性血液病、心血管疾病、糖尿病、肝脏损伤、自身免疫性疾病、神经系统损伤等临床难以治愈的人体多组织器官损伤性疾病,开始开展以上述疾病为治疗对象的成体干细胞基础理论、技术研究和创新药物研制。历经数年潜心研发,成功完成成体干细胞临床前安全性、有效性、稳定性研究,先后解决了干细胞产业化五大核心技术问题(质、量、途径、耐受、功能),为干细胞新药研制奠定了系统的理论基础、技术体系。

干细胞再生医学临床转化平台


下一个十五年,迎接干细胞治疗的全新时代

现代医学发展至今,已形成稳定的疾病诊治科学体系,对于组织器官的病理损伤及功能障碍等威胁人体健康的重大疾病,临床的常规治疗方法包括外科重建和药物治疗等,但其效果尚不能令人满意。这些手段绝大多数是以对症治疗、支持治疗、替代治疗和营养疗法为基本理念设计,尽管取得了长足发展,但是从治疗的设计思路来说,仍然属于治标的疗法,若想从根本解决问题仍缺乏理想技术手段,特别是对各种组织和器官的坏死性和损伤性病变难以奏效。现代医学的发展急需另辟途径,改变治疗思路,发展创新手段,创造标本兼治的治疗方法。

干细胞的出现翻开了现代医学发展崭新的一页。国际医学界通过干细胞技术治疗组织器官损伤性疾病、先天性免疫缺损、遗传性疾病、血液肿瘤、帕金森症等疾病已取得可喜成绩。利用干细胞治疗多种人体组织器官损伤性重大疾病最有希望的临床手段,既是人类医疗健康的急迫之需,也成为世界各国科技发展的竞争点。尤其是来自成体的多潜能干细胞技术,已进入临床应用阶段,成为面向未来创立全新临床治疗时代的主力军。

国奥源科学家敢为人先,再一次站在了行业之巅,成为国内最早开展干细胞技术产品临床试验的团队:

在全国最好的血液病临床治疗基地(北京大学人民医院临床药理基地)完成了全国第一个干细胞新药的临床治疗有效性研究;

在全国最好的疑难杂志诊疗基地(北京协和医院临床药理基地)完成了全国第一个复杂免疫性肝病的亚全能干细胞治疗临床安全、有效性研究;

是全国第一个开展干细胞治疗心梗临床探索的团队,研究结果发表在Am J Cardiol杂志(美国心脏病杂志)后被他人引用超过700次,是目前国内成体干细胞治疗领域被他人引用次数最多的论文

干细胞再生医学产业化平台


小细胞,大产业

众所周知,常规的药物生产,无论是天然植物提取物,还是化学合成分子,亦或是基因工程蛋白,均需提供大量的药物原料,在GMP洁净车间内生产制造成符合要求的药物成品,以提供给临床使用。这些常规药物的生产工艺经过数十年的不断升级改进,已经做到了均一化、标准化、稳定化,在车间内实现流水线规模化生产,以满足临床大量的使用需求。干细胞药物作为生物科技的最新成果,与传统意义上的药物相比具有显著区别,以具有生命的活细胞作为基本组成单位和功效单元,能够在现代药物生产车间环境下实现批量化生产并达到药物质量控制的要求么?如此前言的实验室技术能顺利实现产业化么?

国奥源的科学家们用实际行动回答了这个问题。

 

首先,国奥源基于自主知识产权的核心专利技术开展攻关,在体外成功实现了亚全能干细胞的人工受控定量增殖和制剂工艺标准化,使干细胞产品走出个体化治疗的框架,真正具备药物的通用性、批量生产等属性基本成为可能。

随后,国奥源将亚全能干细胞体外规模化制备工艺技术从实验室平移至车间,采用现代企业的管理手段和产业化方式,构建起从干细胞采集、扩增、冻存、复苏、质检、包装、运输的全流程无缝生产管理体系,包括全亚洲最领先面积为10000m2的亚全能干细胞产业化基地GMP标准生产车间,以及满足国际最新行业标准的储存规模达到1000万人份的人干细胞储存库,建立了多品种干细胞药物生产的流水作业线,上述体系全部通过了ISO9000质量体系认证。并且实验室平台获得了多个省部级重点实验室和工程技术研究中心的资质认证。